Hvis du vil have en rutsjebane tur fuld af op, nedture, vendinger og drejninger, flyt en del af din portefølje til lægemiddel- eller biotekindustrien. Hver dag, herunder weekender, er nyhedskabler fulde af pressemeddelelser fra disse virksomheder, der beskriver resultaterne af kliniske forsøg udført på nye og eksperimentelle stoffer og forbindelser.
Disse udgivelser er ofte fyldt med oplysninger, som den gennemsnitlige person ikke forstår. Eksempelvis offentliggjorde resultater fra en fase den 11. juli Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% Lavet med Highstock 4. 2. 6 ). 3 undersøgelse af sit stof Revlimid, der sendte bestanden stigende 7 procent. Også den 11. juli, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0. 87% Lavet med Highstock 4. 2. 6 ) og Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Oprettet med Highstock 4. 2. 6 ) meddelte, at FDA accepterede at gennemgå en supplerende ny lægemiddelansøgning for Eliquis, et forebyggende lægemiddel til lungeemboli.
SEE: Bioteknologiens op og ned
Hvad er et klinisk forsøg, hvad er de forskellige faser, og hvorfor skaber resultaterne af disse forsøg og applikationer ofte tocifrede bevægelser i prisen på lager?
Hvad er en klinisk prøve?
Også kaldet en interventionel undersøgelse indebærer et klinisk forsøg at give deltagerne visse lægemiddelterapier, medicinsk udstyr eller adfærdsmæssige ændringer for at studere dens effektivitet. Disse forsøg sammenligner ofte en ny medicinsk behandling med en allerede eksisterende. Hvis det er et lægemiddel, gives den eksperimentelle forbindelse til nogle patienter, mens en placebo, en inaktiv forbindelse uden medicinsk virkning, gives til andre.
Kliniske forsøg overvåges ofte af en læge, som har støttepersonale hos andre læger og læger. De sponsoreres ofte af et farmaceutisk firma, universitet, privatstiftelse eller andre offentlige og private organisationer.
Hvad er kliniske forsøgsfaser?
De fleste biotek- og farmaceutiske historier du læser nævner noget om fase 1, fase 2 og fase 3 studier, men hvad betyder det?
I tilfælde af narkotika er fødevare- og lægemiddeladministrationen ansvarlig for godkendelse af alle lægemidler til offentligt salg. Agenturet kræver, at alle stoffer følger samme vej til godkendelse.
Investigation New Drug Application (IND)
Det sponsorelle lægemiddelfirma sender dette til FDA, ofte efter at have søgt agenturets råd. Ansøgningen kræver, at virksomheden viser resultater af test udført på forsøgsdyr og hvordan de planlægger at gennemføre undersøgelsen på mennesker. FDA sammen med et ekspertpanel kaldet det institutionelle reviewskort (IRB), beslutter derefter, om det er sikkert at fortsætte i klinisk forsøgsfase.
SE: Farmaceutisk sektor: Hjælper FDA eller Harm?
Kliniske prøveprotokoller
IRB undersøger detaljerne i prøveprotokollerne. Dette omfatter type deltagere, testplan, medicin og dosering, længden af ​​undersøgelsen og dens mål. Når protokollerne er godkendt, starter forsøgene.
Fase 1
Fase 1 forsøg test for sikkerhed. Lægemidlet gives til raske frivillige til at bestemme lægemidlets hyppigste bivirkninger, og hvordan det absorberes og udskilles. Normalt deltager 20 til 80 personer i fase 1 forsøg.
Fase 2
Virker stoffet? Tilvejebringelse af lægemidlet er godkendt til videre undersøgelse, fase 2 tester for effektivitet sammen med yderligere sikkerhedsovervågning. Har stoffet et klinisk signifikant resultat for den tilstand, det er meningen at behandle? Deltagerne omfatter dem med sygdommen eller tilstanden, som lægemidlet er indiceret til. Det er her nogle deltagere får det aktive stof, mens andre får placebo eller andet stof. Deltagerne spænder fra et par dusin til mere end 300.
SE: Evaluering af farmaceutiske virksomheder
Fase 3
Er det bedre end de nuværende behandlinger? FDA og lægemiddelets sponsor arbejder sammen for at designe fase 3-studierne. De kan studere stoffet på forskellige populationer ved forskellige doser og i kombination med andre lægemidler. Disse er ofte dobbeltblindstudier, hvor hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der modtog det aktive stof. Fase 3 forsøg er store i omfang - undertiden involverer titusindvis af mennesker rundt om i verden, men ifølge FDA er de fleste ikke større end 3, 000. Hvis stoffet er fundet at gavne patienten mere end andre stoffer, og siden Virkningerne er håndterbare, en ny lægemiddelansøgning er indgivet.
Ny lægemiddelansøgning
FDA har 60 dage til at afgøre, om ansøgningen skal indleveres til anmeldelse. Hvis ansøgningen er ufuldstændig, sendes ansøgningen tilbage til lægemiddelsponsor. Det kunne være noget så enkelt som manglende papirarbejde eller så dyrt som ikke at udføre en del af den kliniske forsøgsproces.
Mulig godkendelse
FDA vil besøge produktionsanlægget, gennemgå mærkningsoplysninger og studere alle kliniske forsøgsoplysninger for at tage stilling til, om stoffet skal godkendes.
Fase 4
Fase 4 forsøg udføres undertiden for at studere virkninger, der opstår, når lægemidlet er godkendt og får udbredt anvendelse. Hvis en bivirkning rapporteres hos et betydeligt antal patienter, kan en fase 4 undersøgelse søge at bestemme, om bivirkningen er forbundet med stoffet eller fra lægemidlet i kombination med en anden eller visse fødevarer.
For et infographic, der beskriver processen, skal du klikke her.
Hvorfor er Biotech og Pharmaceutical Stocks så flygtige?
Jo større selskabet, de mindre ugunstige kliniske data vil påvirke aktiekursen, men for de små startups, der kun kan udvikle en type terapi, hvis det ikke lykkes på noget tidspunkt i den kliniske proces, vil virksomhedens rentabilitet fremover kan være i spørgsmål.
Ifølge Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) kunne udviklingen af ​​et enkelt lægemiddel koste op til $ 1. 3 milliarder i 2005 dollars. Selvom der er en bred vifte af prislapper på udvikling af narkotika, er det klart, at det er dyrt. På ethvert tidspunkt i processen kan stoffet opgives, hvilket betyder at alle eller de fleste af de penge, der er investeret i det, er væk.
Ifølge FDA vil de fleste lægemidler i udvikling ikke ende på apotekshylder, der gør processen til en høj dollar gamble for medicinalindustrien.
SEE: Pharmaceuticals: America's Bestselling Medicines
Take Action
Næste gang du læser en pressemeddelelse, skal du tænke over, hvor langt langs et stof eller en enhed der er i udviklingen. Den 11. juli offentliggjorde Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130. 50-1. 41% Lavet med Highstock 4. 2. 6 ) positive fase 1 data om en forbindelse det kalder ALN-TTRsc. Selvom dette skabte dobbeltcifrede gevinster for bestanden, skal du ikke være hurtig til at hælde penge på navne, der rapporterer resultater fra tidlige scener.
Hvis fase 2 eller fase 3 forsøg ikke producerer de ønskede resultater, kan alle gevinsterne plus meget mere slettes på en dag. Generelt, hvis du har et langsigtet perspektiv, skal du se efter virksomheder, der annoncerer resultater fra senere etaper. Disse lagre er mere tilbøjelige til at have længerevarende opholdskraft.