Gene-Editing Revolution: Hvad er CRISPR-Cas9?

Gene-Editing Revolution: Hvad er CRISPR-Cas9?

Indholdsfortegnelse:

Anonim

Ikke engang for fem år siden kom forskere på tværs af et træk ved bakterielle genomer, som har potentialet til at ændre verden på dybe måder. CRISP-Cas9, som den resulterende teknologi er kendt, gør det muligt for forskere at programmere, hvad der svarer til et molekylært par saks for at snappe et stykke uønsket DNA og erstatte det med en anden streng. Den præcision, som dette kan opnås, mens alt andet end perfekt, er uden fortilfælde.

Det kan lyde som den slags ting, der kunne helbrede forfærdelige sygdomme og genetiske lidelser, øge udbyttet og kvaliteten af ​​afgrøder og de-fang sygdomsbærende skadedyr. På den korte tid, hvor CRISPR har været hos os, har forskerne undersøgt alle disse applikationer og meget mere. Stikspunkter forbliver, for ikke at nævne dybe etiske spørgsmål, men en ting er sikker: du vil høre meget mere om CRISPR før alt for længe.

Hvordan virker det?

CRISPR står for "klyngede, regelmæssigt interspaced korte palindromiske gentagelser." Det er en kvalitet af noget bakterielt DNA, der gør det muligt for bugs at skabe RNA - en slags enkeltstrenget pseudo-DNA - der søger DNA, der matcher dets sekvens af "baser". Bakterierne sender derefter Cas9, et protein, for at angribe det markerede DNA (nyere forskning tyder på et andet protein, Cpf1, kan virke så godt eller bedre). For bakterier er målene vira. Med en smule tinkering kan CRISPR-Cas9 også bruges til at erstatte det målrettede DNA med noget mere foretrukket.

Denne videoforklarer er courtesy of Intellia Therapeutics.

Hvad kan du gøre med det?

I menneskelige hænder svarer denne evne til det, der er kendt i almindelig perlance som at spille Gud. Det giver en enorm forbedring af eksisterende genterapier: Forskere har spillet rundt med behandlinger for hiv, Huntington's, hæmofili, kræft og forfærdelige sjældne sygdomme som Sanfillipo. Det har landbrugsapplikationer, der ville gøre Monsanto Co. 's (MON

MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Lavet med Highstock 4. 2. 6 ) mundvand (mere på det nedenfor). Det giver også evnen, i teorien, at udføre utrolige nyttige ting som at lukke myggenes evne til at overføre sygdomme. Forskere har brugt CRISPR på makaker, sorghum, zebrafisk, ris og andre arter. De har behandlet leversygdom hos mus. Et kinesisk hold har brugt CRISPR til at redigere et ikke-levedygtigt menneskeligt embryo.

Hvad skal du gøre med det?

Det er her de etiske problemer bliver klæbrige. CRISPR-Cas9 kunne i teorien bruges til at "forbedre" mennesker, hvilket gør dem hurtigere, smartere eller højere, ikke bare mindre tilbøjelige til genetiske sygdomme. Mange finder denne modstridende på sit ansigt af filosofiske grunde. De praktiske konsekvenser er også indtrængende.Da kun rige mennesker sandsynligvis vil have råd til en sådan behandling, vil vi blive konfronteret med et samfund, hvor økonomisk ulighed er forøget af biologisk ulighed?

Det fremkalder spøgelsen af ​​eugenik. Vil CRISPR blive brugt til at "forbedre" mennesker på måder, der er åbenlyst subjektive, ved at give børnene den "rigtige" øjenfarve eller værre? Det kunne sandsynligvis blive udnyttet til også at udnytte folk på frygtelige måder.

En stor gruppe af forskere modsætter sig enhver modifikation af "germ line" -celler, dem der vil videregive deres genetiske materiale til næste generation. Når alt kommer til alt, selvom alle er etisk knirkende, om deres brug af CRISPR, hvad hvis de gør en irreversibel, potentielt multigenerational fejltagelse?

Det Nationale Videnskabsakademi mødtes tidligere i denne måned for at diskutere konsekvenserne af CRISPR og de retningslinjer, der skal gælde for dets anvendelse. De forventes at udstede en rapport senere i år.

Hvem ejer det?

Monsanto kan være interesseret i CRISPR, men det er ikke vildt om det juridiske kamp, ​​der raser over de intellektuelle ejendomsrettigheder, og har udtalt, at det vil holde sin afstand, indtil problemet er opklaret. To forskere, Feng Zhang af MIT's Broad Institute og Jennifer Doudna fra Berkeley, kæmper over CRISPRs centrale patent. Zhang er "junior partiet" i tvisten, hvilket betyder, at bevisbyrden falder på ham. Beslutningen kan have konsekvenser for Editas Medicine Inc. (EDIT

EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65%

Lavet med Highstock 4. 2. 6 ), et firma der udvikler CRISPR-terapier og er en af ​​kun fire amerikanske IPO'er i år. På selskabets hjemmeside findes både Dr. Zhang og Dr. Doudna som grundlæggere, men Doudna er ikke længere involveret i virksomheden og har licenseret sit patent til Intellia Therapeutics. Zhang har licenseret sit patent til Editas. Doudnas Caribou Therapeutics, en anden CRISPR opstart, blev for nylig tildelt et andet patent, for at bruge poteins udover Cas9 sammen med CRISPR. The Bottom Line CRISPR har et enormt potentiale til at forbedre folks liv såvel som et betydeligt potentiale for at gøre dem værre. Der er fortsat spørgsmål, ikke mindst om, hvem der har intellektuelle ejendomsrettigheder til teknologien. Hvis noget er sikkert, er det, at folk vil tale mere og mere om CRISPR, så det betaler sig at være foran kurven.